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pws综合征权威发布_pws综合症长大后能正常吗(2024年12月精准访谈)

内容来源：亚心网络所属栏目：观点更新日期：2024-12-01

pws综合征

11/26，Soleno Therapeutics周二披露，美国食品和药物管理局（FDA）将该公司用于普拉德-威利综合征（PWS）治疗的DCCR（二氮嗪胆碱缓释片）的审查期限延长了三个月，以处理有关该候选药物的额外信息。原定于2024年12月27日公布的审查决定现延后至2025年3月27日。DCCR用于治疗4岁及以上PWS患者及其暴食症状。据Soleno透露，FDA未对该药物的安全性、有效性或生产制造提出任何问题。本次处方药用户费用法案（PDUFA）日期推迟，主要是因为公司为响应信息请求提交了额外数据，这些数据构成了DCCR申请的重大修订，需FDA额外时间进行审查。 FDA已于今年8月授予该药物优先审评资格，并于10月确认无需召开咨询委员会会议。这一相对轻微的挫折发生在DCCR监管历程的最后阶段。Soleno原计划于2021年提交药物批准申请，但FDA当时要求额外开展一项临床试验以支持申请。早在2020年，该公司曾表示III期DESTINY PWS试验未能达到改善暴食相关行为的主要终点。网页链接

11/26，Soleno Therapeutics周二披露，美国食品药品监督管理局（FDA）已将该公司DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片治疗普瑞德-威利综合征（PWS）的审评时间延长三个月，以处理有关该候选药物的额外信息。 FDA原定于2024年12月27日对DCCR用于治疗四岁及以上PWS及食欲亢进患者的申请作出决定；新的目标日期为2025年3月27日。据Soleno透露，FDA并未对药物的安全性、有效性或生产方面提出任何担忧。审评时间延长是因为公司为响应信息请求提交了额外数据，这些数据被视为对DCCR申请的一项重大修订，因此需额外时间审查。 FDA此前已于8月授予该药物优先审评资格，并在10月确认不需要召开咨询委员会会议。这一相对轻微的挫折发生在DCCR监管历程的尾声阶段。Soleno曾计划于2021年提交该药的上市申请，但FDA要求必须开展一项额外的临床试验以支持申请。该公司早在2020年曾分享，DCCR在III期DESTINY PWS试验中未能达到改善食欲亢进相关行为的主要终点。网页链接

11/7, Acadia Pharmaceuticals在去年获得Rett综合征治疗药物的首个FDA批准后，近日出售了其随之获得的罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。这一药物Daybue（trofinetide）是一种神经肽IGF-1的类似物，被批准用于治疗2岁及以上的儿童和成人患者的这一罕见遗传病。出售优先审评券 Acadia宣布，该优先审评券以1.5亿美元的价格售出，但并未透露买家身份。然而，由于Neuren Pharmaceuticals拥有Daybue在北美地区的权益分成协议，因此Acadia此次出售实际获利为1亿美元，其中5000万美元将支付给Neuren。资金用途 Acadia计划将这笔资金投入其商业化推广以及中枢神经系统疾病和罕见病的研发工作中。目前，除了Daybue外，公司还有上市产品 Nuplazid（pimavanserin），用于帕金森病精神病的治疗。研发管线 Acadia的研发管线中包括三个临床阶段的候选药物以及若干处于临床前阶段的未公开项目： ACP-101：开发进度最快的项目，正在进行III期临床试验，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）患者的过度食欲。 ACP-204：处于中期临床，用于治疗阿尔茨海默病相关精神病。 ACP-2591：从Neuren获得的I期候选药物，用于Rett综合征和脆性X综合征。 Nuplazid扩展适应症受挫值得一提的是，今年3月，Acadia试图将Nuplazid的适应症从精神病扩大到精神分裂症的尝试失败。该药物作为反向5-HT2A受体激动剂，在III期临床研究中未能达到预期的疗效目标。 Acadia的最新举措表明其将重点聚焦在Rett综合征治疗以及扩大在中枢神经系统疾病领域的影响力，同时通过优先审评券的出售获得额外资金以支持其进一步的发展。网页链接

如果不说，你可能不知道血管瘤居然有这么多类型！「血管瘤」「婴幼儿血管瘤」一、血管瘤 1、婴幼儿血管瘤草莓状血管瘤海绵状血管瘤混合型血管瘤 2、先天性血管瘤先天性不消退型血管瘤先天性快速消退型血管瘤先天性部分消退型血管瘤 3、血管内皮瘤血管瘤体血小板减少综合征（KMP）卡梅综合征（伴血小板性紫癜的毛细血管瘤综合征） 4、血管角皮瘤二、脉管畸形 1、毛细血管畸形 2、静脉畸形 3、动—静脉畸形 4、动静脉瘘 5、淋巴管畸形大囊型淋巴管畸形微囊型淋巴管畸形混合型淋巴管畸形 6、KTS【血管骨肥大综合征（静脉）】 7、PWS（血管扩张性肥大综合征） 8、SWS（脑颜面血管瘤综合症）

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